హీమోఫీలియా చికిత్సం కోసం ఉపయోగించేందుకు హెమ్‌జెనిక్స్ బ్రాండ్ పేరుతో జన్యు చికిత్స ఔషధం ఎట్రానాకోజీన్ డెజాపర్వోవెక్‌ కు యూఎస్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్(ఎఫ్‌డీఏ) ఆమోదం తెలిపింది. ఆస్ట్రేలియన్ తయారీదారు తీసుకు వచ్చిన ఈ సీఎస్ఎల్ బెహ్రింగ్ ఔషధం ధరను చికిత్సకు 3.5 మిలియన్ల డాలర్లుగా నిర్ణయించింది. దీంతో ఇది ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా మారింది.
హిమోఫిలియా బీ అనేది రక్తం గడ్డకట్టడానికి అవసరమైన ప్రొటీన్లు తక్కువ కావడం వల్ల కలుగుతుంది. ఈ వ్యాధితో బాధపడేవారిలో గాయాల తర్వాత, శస్త్రచికిత్స ప్రక్రియల తర్వాత వారిలో రక్తం వెంటనే గడ్డకట్టదు. దీంతో ఎక్కువ కాలం రక్తస్రావం అవుతుంది. దీర్ఘకాలిక రక్తస్రావం మెదడుతో సహా కండరాలు, కీళ్ళు, అంతర్గత అవయవాల్లోకి రక్తం చేరడానికి దారితీస్తుంది. దీంతో ఇది తీవ్ర పరిణామాలకు దారి తీస్తుంది.
ప్రస్తుతం ఫ్యాక్టర్ఎక్స్ ప్రొఫిలాక్సిస్ థెరపీతో చికిత్స పొందుతున్న వారికి, ప్రాణాంతక రక్తస్రావాన్ని కలిగి ఉన్నవారికి లేదా ప్రస్తుతం పునరావృతమయ్యే, ఆకస్మిక రక్తస్రావం ఉన్నవారికి చికిత్సలో భాగంగా ఈ నూతన ఔషధాన్ని ఇవ్వనున్నారు. ప్రోటీన్ల ద్వారా రక్తం గడ్డకట్టడాన్ని ప్రేరేపించడానికి కారకం IXకి బదులుగా రోగి శరీరంలోకి ఎక్కించడం ద్వారా వ్యాధికి సాధారణ చికిత్స. గాయం లేకుండా చికిత్స అందించడం అవసరం.
ఈ హీమోజెనిక్స్ ట్రీట్మెంట్ కి ఒక్క సిట్టింగ్ సరిపోతుంది. హీమోఫీలిక్ వ్యాధిగ్రస్తుల్లో ఈ చికిత్స తర్వాత రక్తస్రావం దాదాపు 54 శాతం వరకు తగ్గించినట్టు నిపుణులు పేర్కొంటున్నారు. 94 శాతం మంది హీమోఫీలిక్ రోగుల్లో మందులు వాడే అవసరం లేకుండా పోయిందని అంటున్నారు. వీరంతా కూడా ఫ్యాక్టర్ IX లోపానికి ఉపయోగించే ఖరీదైన మందులు వాడుతున్న వారే కావడం గమనార్హం